"약물 셔틀 플랫폼 기술 적용, 트론티네맙 연구 주목"
기대를 모았던 알츠하이머 치매 신약 '간테네루맙(gantenerumab)'이 3상임상 결과 저조한 아밀로이드반 제거율을 보고했다.
약물 투약에 따른 치료제의 혜택을 확인할 수 없다는 의미기도 하다. 결국, 개발사인 다국적제약기업 로슈는 임상 중단이란 극악의 결단을 내릴 것으로 보인다.
이미 회사는 국제학술대회에 해당 임상데이터를 발표한 직후, 간테네루맙과 관련해 진행 중이던 임상프로그램을 예정대로 지속하기 어렵다는 입장을 재확인시켰다.
다만, 간테네루맙의 약물 유효성분을 독자 개발한 '뇌 셔틀 플랫폼 기술(brain shuttle technology)'에 태워 보내는 초기 임상연구의 경우 차질없이 진행한다는 방침을 대안으로 공표했다.
이 같은 소식은 간테네루맙의 3상임상 'GRADUATE I 및 II 연구' 결과가 공개된 올해 제15회차 알츠하이머병 임상시험컨퍼런스(CTAD 2022) 기간에 불거졌다.
학계와 제약산업계로부터 많은 기대를 모았던 만큼 간테네루맙의 임상 실패에는 적잖은 여파가 예상되는 상황인 것.
실제로 주요 해외소식통에 따르면, 학회 발표가 진행된 지난 30일(현지시간) 저녁 로슈가 해당 임상프로그램을 중단하기로 결정했다는 보도들이 쏟아지기 시작했다. 또한 시장분석기관들도 이번 결과를 두고 "간테네루맙은 엄청난 실패를 안겼다"라는 가혹한 평가를 내렸다.
일단, 간테네루맙의 개발을 담당한 로슈 제넨텍(Genentech)은 이러한 시장 평가에 대해 임상 중단을 인정하는 입장을 취했다.
회사는 학회 발표 다음날 성명서를 통해 "간테네루맙이 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 충분한 임상적 이점을 보여주지는 못했으나, 연구에 참여한 모든 인원들의 헌신에는 매우 감사하고 있다"고 밝혔다.
그러면서 "우리는 알츠하이머병 치료제 개발에 여전히 전념하고 있으며, 간테네루맙 외에도 내부 파이프라인을 비롯한 외부 파트너십을 통해 새로운 치료제 개발에 노력을 이어갈 것"이라고 강조했다.
하지만 제넨텍 관계자는 "GRADUATE 임상 결과 아밀로이드 제거율이 예상보다 낮았다"며 "이는 GRADUATE 확장임상 및 또 다른 3상임상인 'Skyline 연구'에서도 비슷할 것으로 생각한다. 연구를 지속하기엔 논의가 필요한 상황"이라고 언급했다.
그럼에도 로슈는 간테네루맙을 이용한 신규 임상은 계획대로 시행한다는 입장을 분명히 했다. 미국 워싱턴대학과 공동연구를 수행하는 'DIAN-001 OLE 연구' 및 'DIAN-002 연구' 등이 대표적이다.
특히 뇌혈관장벽(BBB) 투과율을 높인 뇌 셔틀 플랫폼 기술을 활용한 간테네루맙의 신규 제형 연구에 보다 집중한다는 방침을 대안으로 내놓은 것이다.
뇌 내 약물 활성성분의 농도를 높이기 위한 약물 전달기술을 평가하는 1b/2a상임상이 진행 중인 상황으로, 해당 플랫폼 기술을 적용한 후보물질의 이름은 '트론티네맙(trontinemab)'으로 명명됐다.
로슈는 "트론티네맙의 개발을 위해 간테네루맙의 GRADUATE 임상 결과를 충분히 분석하고 조사할 예정"이라고 전했다.
